La información, publicada por CNN, señala que estos resultados todavía están lejos de permitir el nacimiento de bebés modificados genéticamente. Los investigadores advierten que persisten problemas técnicos y que la seguridad necesaria para una aplicación clínica aún no está garantizada.

La edición genética de la línea germinal humana ha sido considerada durante años demasiado riesgosa. La preocupación radica en que cualquier modificación realizada en un embrión podría transmitirse a las siguientes generaciones. Por esa razón, la práctica permanece restringida o prohibida en numerosos países.

El nuevo avance utiliza una variante de las herramientas CRISPR conocida como edición de bases. A diferencia de CRISPR-Cas9 convencional, que realiza cortes en las dos cadenas del ADN, esta técnica permite modificar una sola base del material genético. Esa mayor precisión puede reducir algunos daños cromosómicos no deseados.

Te puede interesar: Primer bebé nacido con tecnología IA en México: así llegó al mundo con ayuda de la inteligencia artificial

Uno de los estudios fue dirigido por Kathy Niakan, de la Universidad de Cambridge. Su equipo utilizó edición de bases para estudiar el gen NANOG, relacionado con la formación de las primeras células embrionarias que posteriormente dan origen al feto y la placenta. La investigación fue publicada en la revista Nature el 25 de junio.

El segundo trabajo, dirigido por Dietrich Egli, de la Universidad de Columbia, modificó óvulos recién fecundados para introducir cambios relacionados con los genes PCSK9 y HBG. Ambos estudios utilizaron embriones donados para investigación por personas que habían recurrido a tratamientos de fecundación in vitro.

La precisión todavía no elimina los riesgos

Aunque los resultados muestran un mayor control sobre el ADN, los experimentos también encontraron problemas que impiden considerar segura esta tecnología. Algunos embriones presentaron mosaicismo, una condición en la que la modificación genética no ocurre en todas las células.

Los investigadores también detectaron efectos fuera de objetivo, es decir, cambios producidos en genes distintos de los que se pretendía modificar. El problema adquiere especial importancia cuando se trabaja con embriones porque estos pueden convertirse posteriormente en todas las células del organismo.

La discusión tampoco se limita al laboratorio. Científicos y especialistas en bioética señalan que una eventual aplicación clínica tendría que responder preguntas sobre seguridad, regulación y los límites entre tratar una enfermedad y modificar características humanas.

Una de las preocupaciones es que la tecnología pueda pasar de prevenir enfermedades hereditarias graves a utilizarse para seleccionar o modificar rasgos considerados deseables. Ese temor ha alimentado el debate sobre los llamados “bebés de diseño”.

Te puede interesar: EctoLife: así es la ‘fábrica’ de bebés que se desarrollarían en úteros sintéticos

Algunos especialistas consideran que la investigación puede ayudar a comprender por qué determinados embriones no logran desarrollarse o implantarse durante tratamientos de fecundación in vitro. También podría abrir nuevas posibilidades para pacientes con enfermedades hereditarias graves cuando las alternativas existentes no son suficientes.

La aceptación social tampoco es uniforme. Una encuesta citada por CNN encontró que en Reino Unido, Países Bajos y España la mayoría de los participantes respaldaba la edición genética de embriones cuando el objetivo era evitar una enfermedad grave o potencialmente mortal. En Italia, el respaldo llegó al 46 %.

Por ahora, los avances permiten estudiar con mayor precisión las primeras etapas del desarrollo humano, pero no resuelven los problemas necesarios para convertir la edición genética hereditaria en un procedimiento clínico. El reto pendiente será determinar hasta dónde puede avanzar esta tecnología sin convertir la prevención de enfermedades en una puerta hacia la modificación deliberada de las características de una persona.

La tecnología de CRISPR existe hace siete años, pero es especialmente popular este año porque el científico chino Jianku Hen creó a las primeras bebés editadas genéticamente desde que eran embriones para ser inmunes al VIH. Esto despertó discusiones sobre ética científica y actualmente Jianku se enfrenta a un proceso legal en China. Pero los experimentos en Estados Unidos son diferentes porque se realizan en adultos; mientras que las bebés chinas pasarán a sus descendientes sus genes editados, al hacer experimentos en personas mayores se evita que haya cambios en el ADN de las próximas generaciones, explica el portal Time.

Dos pacientes en Estados Unidos con una enfermedad congénita en sus ojos, llamada Amaurosis congénita de Leber 10 (LCA10), son voluntarios en el procedimiento con CRISPR. La idea es tomar las células afectadas, editar el gen donde se producen, conocido como CEP290, e introducirlas de nuevo en las personas, directamente en sus ojos.

La LCA10 es una enfermedad generada por la mutación de un simple gen, que genera problemas de visión y ceguera, lo que la hace ideal para hacer las primeras pruebas de edición con CRISPR.

También están tratando cáncer con edición genética

Por su parte, el portal Popular Science reporta que otros pacientes con cáncer están participando en experimentos similares en la Universidad de Pensilvania (Estados Unidos). En este caso, lo que se hace es tomar células sanas y hacerlas inmunes para volverlas a poner en el cuerpo de las personas y que estas se multipliquen con la esperanza que en algún momento sea mayor el número de células inmunes a las afectadas por la enfermedad.

Por ahora, de acuerdo con científicos consultados por los dos medios, los experimentos permitirán ver los alcances de la edición genética pero aún no se sabe con certeza si este tipo de procedimiento puede ser una cura definitiva, al igual que no hay suficiente respaldo para saber si no habrá efectos secundarios en los voluntarios que hacen parte de los experimentos.

Imagen: Panuwach (Vía iStock).