La tecnología de CRISPR existe hace siete años, pero es especialmente popular este año porque el científico chino Jianku Hen creó a las primeras bebés editadas genéticamente desde que eran embriones para ser inmunes al VIH. Esto despertó discusiones sobre ética científica y actualmente Jianku se enfrenta a un proceso legal en China. Pero los experimentos en Estados Unidos son diferentes porque se realizan en adultos; mientras que las bebés chinas pasarán a sus descendientes sus genes editados, al hacer experimentos en personas mayores se evita que haya cambios en el ADN de las próximas generaciones, explica el portal Time.

Dos pacientes en Estados Unidos con una enfermedad congénita en sus ojos, llamada Amaurosis congénita de Leber 10 (LCA10), son voluntarios en el procedimiento con CRISPR. La idea es tomar las células afectadas, editar el gen donde se producen, conocido como CEP290, e introducirlas de nuevo en las personas, directamente en sus ojos.

La LCA10 es una enfermedad generada por la mutación de un simple gen, que genera problemas de visión y ceguera, lo que la hace ideal para hacer las primeras pruebas de edición con CRISPR.

También están tratando cáncer con edición genética

Por su parte, el portal Popular Science reporta que otros pacientes con cáncer están participando en experimentos similares en la Universidad de Pensilvania (Estados Unidos). En este caso, lo que se hace es tomar células sanas y hacerlas inmunes para volverlas a poner en el cuerpo de las personas y que estas se multipliquen con la esperanza que en algún momento sea mayor el número de células inmunes a las afectadas por la enfermedad.

Por ahora, de acuerdo con científicos consultados por los dos medios, los experimentos permitirán ver los alcances de la edición genética pero aún no se sabe con certeza si este tipo de procedimiento puede ser una cura definitiva, al igual que no hay suficiente respaldo para saber si no habrá efectos secundarios en los voluntarios que hacen parte de los experimentos.

Imagen: Panuwach (Vía iStock).

¿Cómo funciona la vacuna?

El sistema inmune del cuerpo tiene la habilidad de erradicar tumores naturalmente. Pero cuando se trata de tumores malignos, o con cáncer, necesita un gran impulso. Los científicos de Stanford probaron unas 20 moléculas y distintos tipos de anticuerpos en ratones para ver cuáles activaban a las células inmunes, y les ayudaban a destruir tumores. Aparentemente, lograron encontrar una combinación potente.

Los investigadores primero hicieron que los ratones desarrollaran tumores. Para ello, les inyectaron células cancerígenas debajo de la piel. Después, comenzaron a probar las combinaciones de moléculas y anticuerpos. Hasta que una combinación mostró muy buenos resultados. La mezcla fue CpG, un fragmento de ADN; y un anticuerpo contra la célula de proteína inmune OX40.

De acuerdo con el doctor Ronald Levy, autor líder del estudio, cuando usaron las moléculas de forma separadas no tenían casi que ningún efecto. Pero, al juntar los dos agentes pudieron ver que se eliminaron los tumores en menos de 10 días.

Pruebas en humanos a la vista

Los investigadores creen que la vacuna que descubrieron es efectiva y económica, ya que solo se requiere una inyección para activar la respuesta del sistema inmune contra todos los tumores. Además, es poco probable que tenga efectos colaterales significativos, que se suelen ver en otros métodos de estimulación del sistema inmune.

Es por eso que el grupo de científicos ya propuso hacer pruebas de esta vacuna en humanos. Se aplicarán en 15 pacientes con linfomas de bajo grado. Si estas pruebas resultan exitosas, Levy cree que el tratamiento puede ser útil para eliminar muchos tipos de tumores.

Imágenes: Pixabay.

Resulta que la primera prueba en la que se usará CRISPR para ‘recortar’ genes cancerígenos tiene luz verde en Estados Unidos, y comenzará en los próximos meses.

Un grupo de médicos de la Universidad de Pennsylvania dice que usará CRISPR para modificar las células blancas humanas (encargadas de la inmunidad). Esto con el fin de que se conviertan en expertas ‘asesinas’ de cáncer, según informó MIT Technology Review.  Estas serán las primeras pruebas clínicas de CRISPR en humanos, fuera de China.

¿Cómo se curará el cáncer con CRISPR?

El estudio involucrará a 18 pacientes que sufren de distintos tipos de cáncer: múltiple mieloma, sarcoma y melanoma. Sin embargo, un vocero de la universidad dijo al medio que aún no se pueden especificar más detalles sobre la metodología de la prueba clínica. Esta investigación está liderada por el doctor Edward Stadmauer.

Veamos un poco en qué consiste la modificación genética en este caso. La idea de los médicos es reprogramar las células inmunológicas para que sean capaces de encontrar y atacar tumores. Para lograrlo, los científicos usarán CRISPR para borrar dos genes en las células de los pacientes. Gracias a esto, las células se convertirán en ‘soldados contra el cáncer’. Uno de los genes que se borrarán produce una molécula ‘vigilante’ llamada PD-1, que las células cancerígenas suelen usar para ‘frenar’ el sistema inmunológico.

Otra edición consistirá en borrar el receptor que las células inmunes normalmente usan para percibir el peligro, como gérmenes o tejidos enfermos. En su lugar, se pondrá un receptor ‘artificial’ que estará más atento a tumores específicos.

Durante este estudio, los doctores extraerán células de la sangre de los pacientes. Luego las modificarán con CRISPR en el laboratorio. Y finalmente, la volverán a aplicar en los pacientes. Esta técnica se hace por fuera del cuerpo de las personas. Y es considerada como mucho más segura que hacer la modificación directamente en las vías sanguíneas de los pacientes.

Imagen: Pixabay.

Los estudios que están realizando en el centro medico han eliminado varios tipos de cánceres agresivos como el melanoma agresivo y cáncer de ovarios. David J. Bzik, un profesor de microbiología e inmunología del instituto, dice que “este parásito encuentra una forma biológica de estimular la respuesta inmunológica que uno quiere para pelear contra el cáncer”. Esto lo hace reprogramando las células inmunológicas para producir los componentes más fuertes que pueden limpiar células cancerígenas y de tumores.

El parásito mutado se renombró como ‘cps’. Es una mutación totalmente segura de manejar, y aunque un paciente tenga un sistema inmunológico débil, puede mantener su poder de combatir el cáncer. Bzik dice que “Cps es el héroe microscópico, pero súper fuerte, que agarra el tren descarrilado, detiene su progreso y lo minimaliza hasta que desaparece”.

El poder de ‘cps’ recae también en su poder de ser diagnosticado de forma individual a cada paciente. Células nido se le pondrían a los pacientes como un tratamiento inmunoterapéutico (algo así como una vacuna), estas generarían una respuesta inmune ideal al tipo específico de cáncer y, además de erradicar la enfermedad, pueden crear inmunidad futura para evitar que pueda resurgir este tipo de células cancerígenas.

Aún se necesitan más estudios para entender bien el funcionamiento de esta terapia y sacar su efectividad al máximo. Mientras tanto, siga aguantando que su gato se acueste sobre el teclado.

Imágenes: Kinofabara (via Flickr).