La información, publicada por CNN, señala que estos resultados todavía están lejos de permitir el nacimiento de bebés modificados genéticamente. Los investigadores advierten que persisten problemas técnicos y que la seguridad necesaria para una aplicación clínica aún no está garantizada.

La edición genética de la línea germinal humana ha sido considerada durante años demasiado riesgosa. La preocupación radica en que cualquier modificación realizada en un embrión podría transmitirse a las siguientes generaciones. Por esa razón, la práctica permanece restringida o prohibida en numerosos países.

El nuevo avance utiliza una variante de las herramientas CRISPR conocida como edición de bases. A diferencia de CRISPR-Cas9 convencional, que realiza cortes en las dos cadenas del ADN, esta técnica permite modificar una sola base del material genético. Esa mayor precisión puede reducir algunos daños cromosómicos no deseados.

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Uno de los estudios fue dirigido por Kathy Niakan, de la Universidad de Cambridge. Su equipo utilizó edición de bases para estudiar el gen NANOG, relacionado con la formación de las primeras células embrionarias que posteriormente dan origen al feto y la placenta. La investigación fue publicada en la revista Nature el 25 de junio.

El segundo trabajo, dirigido por Dietrich Egli, de la Universidad de Columbia, modificó óvulos recién fecundados para introducir cambios relacionados con los genes PCSK9 y HBG. Ambos estudios utilizaron embriones donados para investigación por personas que habían recurrido a tratamientos de fecundación in vitro.

La precisión todavía no elimina los riesgos

Aunque los resultados muestran un mayor control sobre el ADN, los experimentos también encontraron problemas que impiden considerar segura esta tecnología. Algunos embriones presentaron mosaicismo, una condición en la que la modificación genética no ocurre en todas las células.

Los investigadores también detectaron efectos fuera de objetivo, es decir, cambios producidos en genes distintos de los que se pretendía modificar. El problema adquiere especial importancia cuando se trabaja con embriones porque estos pueden convertirse posteriormente en todas las células del organismo.

La discusión tampoco se limita al laboratorio. Científicos y especialistas en bioética señalan que una eventual aplicación clínica tendría que responder preguntas sobre seguridad, regulación y los límites entre tratar una enfermedad y modificar características humanas.

Una de las preocupaciones es que la tecnología pueda pasar de prevenir enfermedades hereditarias graves a utilizarse para seleccionar o modificar rasgos considerados deseables. Ese temor ha alimentado el debate sobre los llamados “bebés de diseño”.

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Algunos especialistas consideran que la investigación puede ayudar a comprender por qué determinados embriones no logran desarrollarse o implantarse durante tratamientos de fecundación in vitro. También podría abrir nuevas posibilidades para pacientes con enfermedades hereditarias graves cuando las alternativas existentes no son suficientes.

La aceptación social tampoco es uniforme. Una encuesta citada por CNN encontró que en Reino Unido, Países Bajos y España la mayoría de los participantes respaldaba la edición genética de embriones cuando el objetivo era evitar una enfermedad grave o potencialmente mortal. En Italia, el respaldo llegó al 46 %.

Por ahora, los avances permiten estudiar con mayor precisión las primeras etapas del desarrollo humano, pero no resuelven los problemas necesarios para convertir la edición genética hereditaria en un procedimiento clínico. El reto pendiente será determinar hasta dónde puede avanzar esta tecnología sin convertir la prevención de enfermedades en una puerta hacia la modificación deliberada de las características de una persona.

Sin embargo, lo que buscan los científicos japoneses no implica cirugías para convertir humanos en animales o viceversa. De hecho, es poco probable que veamos humanos con poderes animales, como un superhéroe, un mutante o al mejor estilo de la serie de los 80 ‘Manimal’ (lamento dañarle las ilusiones). Tampoco se busca crear una nueva especie de animales con rasgos humanos.

Lo que realmente quieren los científicos japoneses es crear en un laboratorio embriones animales con células humanas, para transplantarlos al útero de animales sustitutos de especies que ya sacrificamos para el consumo, como los cerdos, con el fin de que en el proceso de formación del feto desarrollen órganos que eventualmente se puedan usar en transplantes para humanos, (lo sé, sí implica cirugías, pero no como la del papá de Kyle), como explica un artículo publicado en la revista Nature.

El proceso, explicado con plastilina

El hombre al frente de estos experimentos es el científico Horomitsu Nakauchi, que dirige equipos de la Universidad de Tokio y de la Universidad de Stanford, en California (Estados Unidos). Para hacerlo más claro que en el párrafo anterior, te explicamos de manera más detallada su plan:

Nakauchi quiere cultivar células humanas en embriones de ratones y ratas, que carecen de un gen determinado para la creación de un órgano específico e inyectarles células pluripotentes inducidas humanas (IPS, por sus siglas en inglés). Es decir, células capaces de crear casi todos los tipos de tejidos, derivadas de una célula madre que no tiene esa capacidad.

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Entonces, a medida de que el animal se desarrolla, las células IPS le ayudan a fabricar el órgano que no pueden producir con sus propias células. Después de un par de semanas, esos embriones, híbridos entre animales y humanos, también llamados por algunos medios ‘humanimales’, son transplantados a animales con un útero sustituto para que terminen de desarrollarse.

Obviamente, los órganos de ratones no sirven para transplante en humanos y solo buscan llevar a feliz término su desarrollo completo para luego pasar a animales, como los cerdos, que sí puedan formar órganos compatibles con el cuerpo de una persona.

Ya lo han intentado

Pero esto no es algo nuevo. El propio Nakauchi y su equipo inyectaron, en 2017, células IPS en el embrión de una rata que no podía producir un páncreas. Finalmente, el roedor formó un páncreas con células de ratón, que fue transplantado a otro ratón que fue diseñado para tener diabetes y el órgano pudo controlar sus niveles de azúcar, curándolo de la enfermedad.

También en Estados Unidos, ese mismo año, desarrollaron fetos híbridos entre cerdo y humano (vuelven a mi cabeza las referencias de ‘South Park’ con el hombre oso cerdo); entre rata y ratón, y entre vaca y humano, con la idea de generar órganos adecuados para el transplante en personas, como señala un artículo publicado en la revista Cell.

Sin embargo, en el caso estadounidense las células de cerdo y humano no llegaron a culminar su proceso de formación y, luego de tres o cuatro semanas de desarrollo, las destruyeron por normas éticas.

Esas mismas normas han hecho que en Estados Unidos los institutos nacionales de salud no reciban financiación desde 2015 para este tipo de proyectos. Esto a pesar de que en ese país no hay ninguna ley que prohiba experimentos con embriones como los de los ‘humanimales’.

Luz verde del gobierno para experimentar

Cosa diferente pasaba en Japón, en donde se prohibía el crecimiento de embriones animales con células humanas por más de 14 días y su posterior transplante a animales sustitutos. Sin embargo, el Ministerio de Educación y Ciencia del país asiático emitió unas nuevas pautas en julio, con las cuales se permite la creación de embriones ‘humanimales’, que se pueden transplantar a úteros sustitutos y llevar al término de su desarrollo.

Gracias a eso, Nakatuchi y su equipo comenzarán a cultivar embriones de ratón y rata con células humanas, que se desarrollarán por 14 días y medio o 15 días y medio, respectivamente, momento en el que ya estarán mayormente formados sus órganos. Luego, el científico solicitará una aprobación del gobierno japonés para cultivar embriones ‘humanimales’ en cerdos por un período de hasta 70 días, para saber si pueden desarrollar órganos que puedan ser transplantados a los humanos.

Ante las preocupaciones de los bioeticistas sobre la posibilidad de que las células humanas afecten el cerebro de los animales, Nakatuchi señaló que las células solo afectarán el órgano específico que se quiere generar, por lo que deben ir paso a paso, sobre todo porque ya han hecho experimentos en los que los órganos tienen muy pocas células humanas y, por tanto, no sirven para el transplante, que es la razón de ser de estas investigaciones.

Imágenes: Cell y Selvanegra (vía: iStock).